Генная терапия
Термин
генная терапия
Термин на английском
gene therapy
Связанные термины
доставка генов, биологические нанообъекты, генная инженерия, геном, ДНК, капсид, РНК, многофункциональные наночастицы в медицине, олигонуклеотид, плазмида, эндоцитоз, векторы на основе наноматериалов, антисенс-терапия, РНК-интерференция
Определение
Лечение наследственных и приобретенных заболеваний путем введения в соматические клетки пациента генетических элементов для восстановления или подавления функций генов и придания клеткам заданных свойств.
Описание
В широком понимании генная терапия включает в себя:
введение в клетки гена для восстановления недостаточной функции собственного гена, приводящей к развитию заболевания;
подавление с помощью молекулярно-генетических технологий избыточной функции собственного гена, вызывающей заболевание;
введение генов, усиливающих иммуногенность и гибель патологических клеток, а также повышающих иммунный ответ организма.
Генетические манипуляции с половыми клетками человека в настоящее время не являются предметом генной терапии.
Помимо генов, кодирующих белки, в генной терапии могут применяться гены, кодирующие РНК, комплементарные мРНК целевого гена (антисмысловые РНК или антисенс-РНК), РНК предшественники, из которых в клетке образуются короткие интерферирующие РНК (short interfering RNA, siRNA), а также сами короткие синтетические нуклеотидные последовательности (антисенс-олигонуклеотиды и siRNA). Эти генетические элементы избирательно подавляют активность генов, блокируя синтез белка с соответствующей мРНК или стимулируя ее ферментативное расщепление. Подходы с использованием перечисленных генетических конструкций в медицине обозначают как антисенс-терапию и РНК интерференцию (RNAi).
В зависимости от конкретных задач генетические элементы могут вводиться в клетки на постоянной основе и встраиваться в ее геном, либо существовать вне генома и функционировать временно. Введение генов может осуществляться вне организма. Для этого клетки-мишени получают от пациента, вводят в них нужный ген и возвращают клетки пациенту. Альтернативно, гены вводят непосредственно в организм. Для эффективного введения генетических элементов в клетки применяют специальные системы адресной доставки (векторы).
Авторы
Разделы
Бионаноматериалы и биофункционализированные наноматериалы
Объекты, относящиеся к сфере нанотехнологий
| Главная |